Kết quả từ thử nghiệm OrigAMI-4 vừa được công bố tại hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Hoa Kỳ tại Chicago đang mang lại thêm hy vọng cho nhóm bệnh nhân ung thư đã ở giai đoạn khó điều trị. Đây là những trường hợp ung thư đã tái phát hoặc di căn, không còn đáp ứng tốt với các phương pháp tiêu chuẩn như hóa trị và liệu pháp miễn dịch.
Trong thử nghiệm này, 102 bệnh nhân mắc ung thư vùng đầu và cổ tại 11 quốc gia đã được điều trị bằng amivantamab, một loại thuốc tiêm dưới da do Johnson & Johnson phát triển. Kết quả cho thấy 43 bệnh nhân có khối u thu nhỏ hoặc biến mất; trong đó 28 người ghi nhận khối u giảm đáng kể và 15 người không còn phát hiện khối u sau quá trình điều trị.
Theo các nhà nghiên cứu, điểm đáng chú ý của amivantamab nằm ở cơ chế tác động kép và hỗ trợ miễn dịch. Thuốc cùng lúc nhắm vào EGFR, loại protein liên quan đến sự phát triển của khối u, và MET, một con đường mà tế bào ung thư thường sử dụng để né tránh điều trị. Bên cạnh đó, thuốc còn hỗ trợ hệ miễn dịch nhận diện và tấn công tế bào ung thư hiệu quả hơn.

Giáo sư Kevin Harrington, chuyên gia về liệu pháp ung thư sinh học tại Viện Nghiên cứu Ung thư London, đánh giá đây là những phản ứng rất mạnh ở nhóm bệnh nhân vốn đã kháng cả hóa trị lẫn miễn dịch. Theo ông, nhóm bệnh nhân này thường có rất ít lựa chọn điều trị, vì vậy kết quả trên được xem là tín hiệu có ý nghĩa trong thực hành lâm sàng.
Một ưu điểm khác của amivantamab là cách sử dụng thuận tiện hơn so với nhiều phương pháp điều trị ung thư truyền thống. Thay vì truyền qua đường tĩnh mạch, thuốc được tiêm dưới da theo chu kỳ, giúp rút ngắn thời gian điều trị và có thể phù hợp hơn với mô hình điều trị ngoại trú. Các dữ liệu ban đầu cũng cho thấy phần lớn tác dụng phụ ở mức nhẹ đến trung bình; dưới 10% bệnh nhân phải ngừng điều trị vì tác dụng không mong muốn.
Trường hợp của ông Carl Walsh, 56 tuổi, đến từ Birmingham, được nhắc đến như một ví dụ điển hình trong thử nghiệm. Ông được chẩn đoán ung thư lưỡi vào năm 2024 và từng điều trị bằng hóa trị kết hợp miễn dịch nhưng không đạt hiệu quả như mong muốn. Sau khi tham gia thử nghiệm OrigAMI-4, ông cho biết tình trạng sưng đau giảm rõ rệt, khả năng ăn uống và giao tiếp dần trở lại bình thường.
Dù kết quả bước đầu rất đáng chú ý, các chuyên gia vẫn nhấn mạnh đây chưa phải là “phương thuốc chữa khỏi mọi loại ung thư”. Thử nghiệm hiện tập trung vào nhóm bệnh nhân ung thư đầu, cổ tái phát hoặc di căn, đặc biệt không bao gồm ung thư biểu mô tế bào vảy hầu họng dương tính với virus HPV. Đây là nhóm bệnh thường khó điều trị hơn, nên kết quả đạt được càng được đánh giá cao.
Hiện amivantamab đang tiếp tục được đánh giá trong khoảng 60 thử nghiệm lâm sàng khác nhau, chủ yếu với ung thư phổi, đồng thời mở rộng sang một số loại ung thư như đại trực tràng, não và dạ dày. Các nhà nghiên cứu kỳ vọng những dữ liệu tiếp theo sẽ giúp xác định rõ hơn nhóm bệnh nhân nào có thể hưởng lợi nhiều nhất từ liệu pháp này.
Kết quả thử nghiệm cho thấy y học ung thư đang tiến thêm một bước trong hướng điều trị chính xác hơn, cá thể hóa hơn và ít gây gánh nặng hơn cho người bệnh. Tuy nhiên, để thuốc được sử dụng rộng rãi, giới chuyên môn vẫn cần thêm dữ liệu về hiệu quả lâu dài, độ an toàn và khả năng ứng dụng trên các nhóm bệnh nhân khác nhau.